近日，我局就《參照藥預溝通辦法（試行）》（征求意見稿）向社會公眾公開征求意見。現將有關考慮說明如下。

 

 

　　參照藥品是評估藥品價值的重要參考，是藥品開展藥物經濟學研究和真實世界研究的關鍵要素，也是國際醫保準入的通行做法。當前藥品市場環境變化較快、競爭激烈，上市后盡快選擇合適的參照藥對藥品特別是創新藥找準市場定位、比較臨床價值有重要意義。一般藥物經濟學研究和真實世界研究時，會選擇臨床應用最廣泛的同治療領域、同作用機制的醫保目錄內藥品，或上市前臨床試驗中的對照組藥品為參照藥，以便使用更多可信數據和證據。

 

 

　　目前，我國在醫保藥品目錄調整時引入了選擇參照藥的做法，是測算藥品醫保支付標準的重要錨點。企業在申報進入醫保藥品目錄時可以提出建議參照藥及理由，評審專家結合企業提出的建議以及臨床用藥情況、同治療領域藥品市場競爭等情況確定參照藥，為后續專家測算提供參考。從目錄調整的具體實踐來看，大部分參照藥的選擇專家意見與企業建議相同。但確有少數藥品評審結果與企業建議不一致。因藥物經濟學等的研究需要時間，一般企業會按自己建議的參照藥先行開展藥物經濟學評價，如果評審確定的參照藥與企業的不同，可能會導致整個藥物經濟學報告沒有可參考性，測算專家不得不采用其他路徑來進行評估。因此，我們認為有必要單獨設立參照藥溝通環節，以便于專家在目錄調整工作開始前就通過充分討論提出建議的參照藥，進一步提高參照藥選擇的科學性、公正性、規范性，穩定醫藥企業預期，也為企業開展藥物經濟學研究、真實世界研究等留有必要的時間，提供更多指導。

 

 

　　2025年6月30日，國家醫保局會同國家衛生健康委出臺《支持創新藥高質量發展的若干措施》，明確提出加強創新藥在藥品目錄準入方面的政策指導，進一步加強政企溝通交流。為體現對創新藥的支持并考慮工作量等因素，參照藥預溝通工作先從1類新藥（按國家藥監局藥品新注冊分類批準上市的1類化學藥、1類治療用生物制品、1類中成藥）起步。考慮到審批時間因素，尚未獲批上市但國家藥監部門已受理上市申請且已通過技術評審的1類新藥也可提前申請。

 

 

　　參照藥預溝通由國家醫保局醫藥價格和招標采購指導中心具體組織。企業可以自愿向醫藥價格和招標采購指導中心提出參照藥預溝通申請，醫藥價格和招標采購指導中心會同國家醫保局醫藥服務管理司組織確認材料的真實性和完整性后即向企業作出是否受理的反饋。國家醫保局醫藥價格和招標采購指導中心不定期組織專家論證，論證前一個月底前確定受理的藥品，并向社會公示企業和藥品名單。論證專家由臨床、藥學、藥物經濟學、醫保管理等方面的專家組成。預溝通不設置專家和企業面對面交流環節，專家主要依據企業提供材料論證。論證結果反饋企業后，企業對論證結果有異議的，可在規定時間內提供更多證據，視情況組織二次論證。

 

　　此外，需要說明的是，醫保部門在藥品目錄調整、醫保綜合價值評估、真實世界研究等工作中將優先考慮論證推薦的參照藥和主規格，但由于是提前溝通，可能會出現市場環境、循證證據等變化，如因特殊情況不采用的，應當提出明確的理由或依據。對于沒有參加預溝通的，如果企業申請納入醫保目錄，專家評審階段仍會討論確定參照藥和主規格。